नई जीन थेरेपी से ALS का इलाज संभव, वैज्ञानिकों का दावा

तेल अवीव विश्वविद्यालय: वैज्ञानिकों ने ALS के इलाज की नई राह खोजी

तेल अवीव, 12 नवंबर, 2025 (TPS-IL) — वैज्ञानिकों की एक अंतरराष्ट्रीय टीम ने एक अभूतपूर्व खोज की है जो एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस (ALS) के प्रभावी उपचार का मार्ग प्रशस्त कर सकती है। यह एक घातक न्यूरोडीजेनेरेटिव बीमारी है जिसे लंबे समय से लाइलाज माना जाता रहा है। यह घोषणा तेल अवीव विश्वविद्यालय ने की है।

इस सप्ताह प्रतिष्ठित जर्नल Nature Neuroscience में प्रकाशित निष्कर्षों में एक अज्ञात आणविक तंत्र की पहचान की गई है जो ALS को बढ़ाता है। साथ ही, एक संभावित RNA-आधारित जीन थेरेपी का प्रदर्शन किया गया है जो तंत्रिका क्षय को रोक सकती है और क्षतिग्रस्त तंत्रिका कोशिकाओं को पुनर्जीवित भी कर सकती है।

ALS एक प्रगतिशील न्यूरोडीजेनेरेटिव बीमारी है जिसमें मोटर न्यूरॉन्स धीरे-धीरे मर जाते हैं, जिससे मांसपेशियों में कमजोरी, लकवा और अंततः श्वसन विफलता होती है। इस बीमारी का कोई एक ज्ञात कारण नहीं है, लेकिन माना जाता है कि यह आनुवंशिक उत्परिवर्तन, पर्यावरणीय कारकों और सेलुलर शिथिलता के संयोजन का परिणाम है।

ALS का कोई इलाज नहीं है। उपचार का ध्यान दवा, शारीरिक, व्यावसायिक और भाषण चिकित्सा, साथ ही श्वसन और पोषण संबंधी सहायता के संयोजन के माध्यम से रोग की प्रगति को धीमा करने, लक्षणों को प्रबंधित करने और जीवन की गुणवत्ता में सुधार करने पर केंद्रित है।

तेल अवीव विश्वविद्यालय के ग्रे फैकल्टी ऑफ मेडिकल एंड हेल्थ साइंसेज और सैगोल स्कूल ऑफ न्यूरोसाइंस में प्रोफेसर एरन पर्लसन की प्रयोगशाला में किए गए इस अध्ययन का नेतृत्व डॉ. एरियल आयोनेस्कु और डॉ. लियर अंकोल ने किया। इसमें शेबा मेडिकल सेंटर के वरिष्ठ न्यूरोलॉजिस्ट और न्यूरोमस्कुलर डिजीज यूनिट के प्रमुख डॉ. अमीर डोरी भी शामिल थे। वीज़मैन इंस्टीट्यूट ऑफ साइंस, बेन-गुरियन यूनिवर्सिटी ऑफ द नेगेव, और फ्रांस, तुर्की और इटली के संस्थानों के शोधकर्ताओं ने भी योगदान दिया।

पर्लसन ने द प्रेस सर्विस ऑफ इज़राइल को बताया, “हमारी खोज महत्वपूर्ण है क्योंकि यह ALS की शुरुआत और प्रगति को समझने में नई अंतर्दृष्टि प्रदान करती है, और यह एक संभावित नई उपचार रणनीति का द्वार खोलती है: मोटर न्यूरॉन्स की रक्षा के लिए जीन थेरेपी के माध्यम से इस खोए हुए RNA सिग्नल को बहाल करना।”

शोध ने प्रोटीन TDP-43 के विषाक्त समुच्चय पर ध्यान केंद्रित किया, जो तंत्रिका कोशिकाओं के सिरों पर जमा होते हैं जहाँ वे मांसपेशियों से मिलते हैं। पर्लसन की टीम ने पाया कि स्वस्थ मांसपेशी कोशिकाएं माइक्रोRNA-126 नामक छोटे RNA अणु जारी करती हैं, जो तंत्रिका सिरों तक यात्रा करते हैं और अत्यधिक TDP-43 को विषाक्त समुच्चय बनाने से रोकते हैं। हालांकि, ALS रोगियों में, मांसपेशियां कम माइक्रोRNA-126 का उत्पादन करती हैं, जिससे TDP-43 जमा हो जाता है, माइटोकॉन्ड्रिया (कोशिका का ऊर्जा स्रोत) को नुकसान पहुंचता है और अंततः मोटर न्यूरॉन्स नष्ट हो जाते हैं।

पर्लसन ने TPS-IL को समझाया, “इस खोज ने एक पूरी तरह से नया तंत्र प्रकट किया है जो तंत्रिकाओं और मांसपेशियों के बीच विशेष संबंध को नियंत्रित करता है। न्यूरोमस्कुलर जंक्शन को ALS में विफल होने वाले पहले स्थलों में से एक माना जाता है, जिससे लकवा और अंततः मृत्यु हो जाती है। इस तंत्र को समझना हमें हस्तक्षेप के लिए एक सटीक लक्ष्य देता है।”

अध्ययन में दिखाया गया कि स्वस्थ तंत्रिका कोशिकाओं में माइक्रोRNA-126 को कम करने से ALS जैसी विकृति हुई, जबकि ALS रोगी-व्युत्पन्न ऊतकों और मॉडल चूहों में माइक्रोRNA-126 को बढ़ाने से TDP-43 का स्तर कम हुआ, न्यूरॉन का क्षय रुका, और तंत्रिका पुनर्जनन को भी बढ़ावा मिला। पर्लसन ने कहा, “माइक्रोRNA-126 जोड़ने से ALS से क्षतिग्रस्त न्यूरॉन्स ठीक हो जाते हैं और न्यूरोमस्कुलर जंक्शन का क्षय रुक जाता है।”

अगली चुनौती इस खोज को मानव उपचारों में बदलना है।

पर्लसन ने TPS-IL को बताया, “हमारा अगला लक्ष्य पूरे शरीर में miR-126 को पहुंचाने का एक सुरक्षित और प्रभावी तरीका विकसित करना है, संभवतः AAV जैसे वायरल वैक्टर का उपयोग करके, जो पहले से ही FDA-अनुमोदित हैं और प्रारंभिक नैदानिक ​​परीक्षणों के लिए एक तेज मार्ग प्रदान कर सकते हैं। हम इन डिलीवरी प्लेटफार्मों में अनुभवी कंपनियों के साथ सहयोग करने की योजना बना रहे हैं। मुख्य चुनौतियां न्यूरोमस्कुलर जंक्शन तक कुशल डिलीवरी प्राप्त करना, सुरक्षा सुनिश्चित करना और मानव उपयोग के लिए उत्पादन को बढ़ाना होगा।”

उन्होंने कहा कि इन निष्कर्षों से अन्य समान बीमारियों के इलाज के द्वार भी खुल सकते हैं।

उन्होंने विशेष रूप से TPS-IL को बताया, “हमने पाया कि miR-126 न केवल न्यूरोमस्कुलर जंक्शन के स्वास्थ्य का समर्थन करता है, बल्कि एक्सॉन वृद्धि और मांसपेशियों तक उसके तंत्रिका-आच्छादन को भी बढ़ावा देता है। इसका मतलब है कि तंत्रिका-मांसपेशी कनेक्शन को नुकसान पहुंचाने वाली अन्य स्थितियां – जैसे न्यूरोमस्कुलर जंक्शन विकार, चोटें, या अन्य न्यूरोडीजेनेरेटिव रोग – भी इस दृष्टिकोण से लाभान्वित हो सकती हैं। इन विकृतियों में इसकी क्षमता की पुष्टि के लिए आगे शोध की आवश्यकता होगी।”

ये निष्कर्ष डॉक्टरों को गंभीर तंत्रिका क्षति होने से पहले ALS का जल्दी पता लगाने में भी मदद कर सकते हैं, और ऐसी दवाओं या जैविकों के विकास का मार्गदर्शन कर सकते हैं जो माइक्रोRNA-126 के स्तर को बढ़ाते हैं या इसके प्रभावों की नकल करते हैं। यह समझना कि मांसपेशियों से तंत्रिका तक RNA सिग्नलिंग प्रोटीन एकत्रीकरण को कैसे नियंत्रित करती है, अल्जाइमर रोग जैसी विषाक्त प्रोटीन बिल्डअप से जुड़ी अन्य बीमारियों के उपचारों को भी सूचित कर सकती है।

पर्लसन ने कहा, “हमारे निष्कर्ष एक ऐसी थेरेपी विकसित करने की दिशा में एक स्पष्ट मार्ग प्रदान करते हैं जो दुनिया भर के लाखों रोगियों और उनके परिवारों के लिए आशा ला सकती है।