इज़रायली वैज्ञानिकों ने क्रोहन और अल्सरेटिव कोलाइटिस के लिए लक्षित जीन थेरेपी विकसित की

इज़रायली वैज्ञानिकों ने क्रोहन और अल्सरेटिव कोलाइटिस के लिए लक्षित जीन थेरेपी विधि विकसित की, चूहों में बिना किसी दुष्प्रभाव के मजबूत सूजन-रोधी प्रभाव प्राप्त किए।

इज़रायल के वैज्ञानिकों ने विकसित की नई जीन थेरेपी, आंतों की सूजन संबंधी बीमारियों के इलाज में क्रांति ला सकती है

यरुशलम, 17 सितंबर, 2025 (टीपीएस-आईएल) — इज़रायल के वैज्ञानिकों ने एक नई जीन थेरेपी विधि विकसित की है जो क्रोहन रोग और अल्सरेटिव कोलाइटिस सहित आंतों की सूजन संबंधी बीमारियों के इलाज में क्रांति ला सकती है। यह घोषणा तेल अवीव विश्वविद्यालय ने बुधवार को की।

लॉक्ड न्यूक्लिक एसिड (LNAs) नामक उन्नत RNA अणुओं का उपयोग करके, शोध दल ने बिना किसी दुष्प्रभाव के चूहों में मजबूत सूजन-रोधी प्रभाव प्राप्त किए।

वैश्विक स्तर पर, अनुमानित 6.8 मिलियन लोग सूजन आंत्र रोग (IBD) से पीड़ित हैं, जिसमें क्रोहन रोग और अल्सरेटिव कोलाइटिस शामिल हैं।

यह सफलता टाइनी फैट-आधारित वाहकों पर निर्भर करती है जिन्हें लिपिड नैनोपार्टिकल्स कहा जाता है, जो LNAs को सीधे प्रभावित ऊतक तक पहुंचाते हैं। यह लक्षित दृष्टिकोण पहले की तुलना में बहुत कम खुराक की अनुमति देता है, जिससे उपचार सुरक्षित और संभावित रूप से अधिक किफायती हो जाता है।

यह निष्कर्ष सहकर्मी-समीक्षित नेचर कम्युनिकेशंस जर्नल में प्रकाशित हुए थे।

प्रोफेसर डैन पीर, जो RNA थेरेप्यूटिक्स और नैनोमेडिसिन के एक प्रमुख विशेषज्ञ हैं, ने कहा, “हमारे अध्ययन ने LNA नामक अद्वितीय RNA अणुओं पर ध्यान केंद्रित किया। अधिकांश RNA अणुओं के विपरीत, LNA अणु बहुत स्थिर होते हैं और आसानी से टूटते नहीं हैं। लगभग 10 साल पहले तक, उन्हें आनुवंशिक दवाओं के रूप में महान क्षमता वाला माना जाता था। लेकिन पिछले प्रयोगों से पता चला कि बहुत अधिक खुराक की आवश्यकता थी, जिससे गंभीर दुष्प्रभाव हुए और उपचार महंगा हो गया। हम एक बेहतर, अधिक सटीक दृष्टिकोण खोजना चाहते थे।”

शोध दल, जिसमें न्यूबॉयर डॉक्टरेट छात्र शाहद क़ासेम और पोस्टडॉक्टरल फेलो डॉ. गोना सोमू नायडू शामिल थे, ने पुरानी आंतों की सूजन वाले चूहों में विधि का परीक्षण किया। उन्होंने एक LNA अणु का उपयोग किया जो TNFα जीन को शांत करता है, जो IBD में सूजन को बढ़ाता है। प्रोफेसर पीर की प्रयोगशाला में 13 वर्षों में विकसित लिपिड की एक लाइब्रेरी की स्क्रीनिंग करके, उन्होंने LNA के लिए इष्टतम वाहक पाया।

परिणाम आश्चर्यजनक थे। उपचार पिछली LNA थेरेपी की तुलना में 30 गुना कम खुराक पर काम किया, और कोई दुष्प्रभाव नहीं देखा गया। पीर ने कहा, “इस कम खुराक पर, जो सही जगह पर सटीक रूप से वितरित की गई, दवा ने बिना किसी दुष्प्रभाव के बीमारी के इलाज में अत्यधिक प्रभावी साबित हुई।”

यह विधि IBD के लिए जीन थेरेपी को रोगियों के लिए सुरक्षित, अधिक प्रभावी और अधिक व्यावहारिक बना सकती है। वर्तमान उपचारों में अक्सर सीमित प्रभावशीलता होती है या महत्वपूर्ण दुष्प्रभाव होते हैं, इसलिए एक लक्षित थेरेपी जीवन की गुणवत्ता में काफी सुधार कर सकती है।

क्योंकि कई दुर्लभ आनुवंशिक रोग एक एकल दोषपूर्ण जीन के कारण होते हैं, लिपिड नैनोपार्टिकल्स में LNAs जैसे RNA अणुओं को एनकैप्सुलेट करने से दोषपूर्ण जीन को शांत या ठीक किया जा सकता है, जिससे उन स्थितियों के लिए थेरेपी खुल जाती है जिनका वर्तमान में कोई उपचार नहीं है।

पीर ने कहा, “हमारा अध्ययन सूजन आंत्र रोगों के लिए नई LNA-आधारित दवाओं के विकास का मार्ग प्रशस्त करता है, साथ ही अन्य बीमारियों की एक विस्तृत श्रृंखला के लिए भी – जिसमें दुर्लभ आनुवंशिक विकार, संवहनी और हृदय रोग, और पार्किंसंस और हंटिंगटन जैसे न्यूरोलॉजिकल रोग शामिल हैं।